Video: Hvordan kan genterapi hjælpe cystisk fibrose?
2024 Forfatter: Michael Samuels | [email protected]. Sidst ændret: 2023-12-16 01:41
Genterapi indebærer overførsel af korrekte kopier af cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) DNA til epitelcellerne i luftvejene. Kloningen af CFTR gen i 1989 førte til proof-of-principle undersøgelser af CFTR gen overførsel in vitro og i dyremodeller.
Kan cystisk fibrose på denne måde behandles med genterapi?
Cystisk fibrose er en genetisk sygdom, der får slim til at opbygge sig i en patients lunger. Desuden er der stadig ingen kur mod sygdommen. Nu et sæt branchesamarbejder kunne hjælp med at bringe en genterapi udviklet af Storbritannien Cystisk fibrose genterapi Konsortium til klinisk testning.
Udover ovenstående, hvordan helbreder forskere cystisk fibrose? Forskere har opdaget en ny måde at behandle cystisk fibrose (CF), der indebærer levering af kunstige proteiner til patienters lungeceller for at erstatte de defekte cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) protein.
Efterfølgende er spørgsmålet, hvor vellykket er genterapi for cystisk fibrose?
Mutationen får lungerne og fordøjelsessystemet til at blive tilstoppet med klistret slim. Målet med genterapi for cystisk fibrose er at erstatte den defekte CFTR gen med en fungerende. Sammenlignet med placebo viste den nebulisator-leverede tilgang en beskeden, men signifikant, forbedring af lungefunktionen (3,7%).
Hvorfor er cystisk fibrose en god kandidat til genterapi?
Cystisk fibrose er en single gen lidelse betragtes som en god kandidat til genterapi fordi de ramte gen er kendt, er målvævet, lungen, tilgængeligt og mindre end 50 % gen overførsel kan give kliniske fordele.
Anbefalede:
Hvordan påvirker cystisk fibrose dig socialt?
Som voksen med CF kan du støde på en helt anden række følelsesmæssige og sociale oplevelser for dine jævnaldrende, såsom at klare arbejde eller relationer og cystisk fibrose. Nogle mennesker med CF kan føle barrierer for at danne relationer, såsom mangel på uafhængighed eller forlegenhed på grund af symptomer
Hvordan arver en person cystisk fibrose?
Cystisk fibrose er en arvelig sygdom forårsaget af mutationer (ændringer) i et gen på kromosom 7, et af de 23 kromosompar, som børn arver fra deres forældre. CF opstår på grund af mutationer i genet, der laver et protein kaldet CFTR (cystisk fibrose transmembranregulator)
Hvordan passer du på nogen med cystisk fibrose?
Tips til håndtering, mens du plejer nogen med cystisk fibrose Bliv organiseret: Svar på regninger, medicininstruktioner og forsikringsskemaer, så snart de ankommer for at undgå et efterslæb. Informer dig selv: Find ud af så meget du kan om CF for at undgå at føle dig overvældet. Bevar dit sociale liv: Få tid til at se venner og familie for at undgå at føle sig isoleret og alene
Hvordan forårsager cystisk fibrose Steatorrhea?
Hvad forårsager steatorrhea? For meget fedt i din afføring tyder på, at dit fordøjelsessystem ikke nedbryder mad tilstrækkeligt. Din krop absorberer muligvis ikke de nyttige dele af den mad, du spiser, herunder fedt fra kosten. En af de mest almindelige årsager til malabsorption er cystisk fibrose
Hvordan kan du hjælpe nogen med cystisk fibrose?
Brug disse ideer som en vejledning, når dine kære spørger, hvad de kan gøre for at hjælpe. LÆRE. GI FØLELSESSTØTTE. UDSTILLET IKKE FAMILIEN FOR SYGDOM. LÆR CF CARE. GI TIL CF ORGANISATIONER. VÆR FØLSOMME OVER DEN TYPE HISTORIER DU DELER MED FAMILIEN. BEHANDLER BØRN MED CF LIGE SOM ANDRE BØRN. ALLES CF ER UNIK