Video: Kan Crispr helbrede cystisk fibrose?
2024 Forfatter: Michael Samuels | [email protected]. Sidst ændret: 2023-12-16 01:41
CRISPR / Cas9 er en eksperimentel tilgang til behandling af cystisk fibrose (CF). Terapien indeholder et nyt protein-RNA-kompleks, der er designet til at tage fat på de genetiske mutationer, der forårsager sygdommen ved at redigere en patients genetik og korrigere mutationerne selv.
På denne måde, hvad kunne cas9 og Crispr gøre for mennesker med cystisk fibrose?
CRISPR teknologi er et lovende værktøj til genredigering der giver forskere mulighed for nemt at ændre DNA-sekvenser og modificere genfunktion. På denne måde CRISPR - Cas9 tilgang kan repræsentere et gyldigt værktøj til at reparere CFTR -mutationen, og håbefulde resultater blev opnået i vævs- og dyremodeller af CF sygdom.
Derudover, hvor vellykket er genterapi for cystisk fibrose? Mutationen får lungerne og fordøjelsessystemet til at blive tilstoppet med klistret slim. Målet med genterapi for cystisk fibrose er at erstatte den defekte CFTR gen med en fungerende. Sammenlignet med placebo viste den nebulisator-leverede tilgang en beskeden, men signifikant, forbedring af lungefunktionen (3,7%).
Desuden, kan genteknologi helbrede cystisk fibrose?
Cystisk fibrose er en genetisk sygdom, der får slim til at opbygge sig i en patients lunger. Desuden er der stadig ingen helbrede for sygdommen. Nu et sæt branchesamarbejder kunne hjælp med at bringe en gen terapi udviklet af Storbritannien Cystisk fibrose -gen Terapikonsortium til klinisk testning.
Hvad er nogle fremtidige behandlinger for cystisk fibrose?
Konklusioner: Tre nye midler, ivacaftor, VX-809 og ataluren, retter sig mod de grundlæggende defekter i CFTR-produktion. Ivacaftor blev for nylig godkendt af FDA, mens de to andre midler stadig er i kliniske forsøg. Patienter med CF vil drage fordel af personlig medicin baseret på deres specifikke genotype.
Anbefalede:
Hvad er de vigtigste behandlinger for cystisk fibrose?
Nogle af de vigtigste lægemidler til cystisk fibrose er: antibiotika til forebyggelse og behandling af brystinfektioner. medicin til at gøre det klæbrige slim i lungerne tyndere, såsom dornase alfa, hypertonisk saltvand og mannitol tørt pulver
Kan du arbejde, hvis du har cystisk fibrose?
Leder du efter et job, hvis du har cystisk fibrose CF bør så vidt muligt ikke have lov til at begrænse dine valg. For mange job kan der foretages rimelige justeringer, så du kan varetage rollen
Hvordan kan genterapi hjælpe cystisk fibrose?
Genterapi involverer overførsel af korrekte kopier af cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) DNA til epitelcellerne i luftvejene. Kloningen af CFTR-genet i 1989 førte til principielle undersøgelser af CFTR-genoverførsel in vitro og i dyremodeller
Hvordan kan du hjælpe nogen med cystisk fibrose?
Brug disse ideer som en vejledning, når dine kære spørger, hvad de kan gøre for at hjælpe. LÆRE. GI FØLELSESSTØTTE. UDSTILLET IKKE FAMILIEN FOR SYGDOM. LÆR CF CARE. GI TIL CF ORGANISATIONER. VÆR FØLSOMME OVER DEN TYPE HISTORIER DU DELER MED FAMILIEN. BEHANDLER BØRN MED CF LIGE SOM ANDRE BØRN. ALLES CF ER UNIK
Kan du få DLA for cystisk fibrose?
Cystisk fibrose symptomer og medicinsk bevis Det betyder, at børn kan blive tilkendt invaliditetsydelser på forskellige stadier i deres udvikling. Så hvis dit barn nægtes ydelser efter en første ansøgning om handicap og høring, skal du ikke give op. Du kan ansøge igen, når dit barn bliver mere symptomatisk